「遺伝子を編集する」と聞くと、多くの人はDNAの文字そのものを書き換える技術を思い浮かべるかもしれません。しかし今、DNAの配列には一切手を加えず、遺伝子の「スイッチ」だけを操作する新しい治療法が注目を集めています。それがエピゲノム編集（epigenetic editing）です。
この記事では、CRISPRの「次の一手」とも呼ばれるこの技術が、どのような仕組みで働き、どんな病気の治療を目指しているのかを、わかりやすく解説します。以前の「ATPと遺伝子」の記事とあわせて読むと、遺伝子が実際にどう制御されているのかがより深く見えてきます。
遺伝子の「スイッチ」とは何か
私たちの体のほぼすべての細胞は、同じDNA（設計図）を持っています。それなのに、皮膚の細胞、筋肉の細胞、神経の細胞がそれぞれ違う働きをするのはなぜでしょうか。その答えがエピジェネティクスにあります。
DNAそのものは変わらなくても、DNAやその周囲のタンパク質には、小さな化学的な目印（マーカー）が付いたり外れたりしています。この目印の状態によって、ある遺伝子が「オン（働く）」になったり「オフ（働かない）」になったりするのです。つまり、エピジェネティックなマーカーは、遺伝子の「スイッチ」のような役割を果たしています。
ある研究者は、この仕組みを音楽のミキシング・ボードにたとえています。DNAという楽譜は同じでも、つまみを調整することで、まったく違う曲のように響かせることができる——エピゲノムを変えるとは、そういうことだというわけです。
従来のCRISPRとの決定的な違い
遺伝子編集技術として有名なCRISPR（クリスパー）は、本来「DNAをハサミで切る」技術です。ガイドとなるRNAが目的の配列を見つけ、Cas9という酵素がそこでDNAを切断します。これは非常に精密ですが、ひとつの弱点があります。まれに間違った場所を切ってしまい、遺伝子を傷つけてしまう可能性があるのです。
エピゲノム編集は、ここに大きな工夫を加えました。DNAを切らないのです。これにより、専門家が「遺伝子治療と違い、標的を外れたDNA変異が起こる可能性がない、非常に有望な概念だ」と評価する安全性が生まれます。
切らないことの利点は主に2つあります。第一に、間違った場所を切ってしまう心配がないこと。第二に、DNAが切れたときに起こりうる「染色体の再配列」のリスクを減らせることです。さらに、ヒト細胞を使った前臨床実験では、エピジェネティックな変化は元に戻すことが可能（可逆的）であることも示されています。
「死んだCas9」という発想
では、DNAを切らずに、どうやって目的の遺伝子にたどり着くのでしょうか。鍵となったのが「死んだCas9（dead Cas9）」という発想です。
研究者たちは、Cas9という酵素を改変し、目的のDNAに「掴まる」能力は残したまま、「切る」能力だけを失わせることに成功しました。本来の切断活性を持たないため「死んだ（dead）」と名付けられたこのCas9は、DNAを傷つけることなく、狙った場所にたどり着くことができます。
そこにガイドRNAと、遺伝子のオン・オフを切り替えるタンパク質を組み合わせることで、DNAを切らずに遺伝子の働きだけを精密に制御できるようになりました。ある研究者は「これが画期的なツールだと分かった瞬間だった」と振り返っています。
近年では、より小さく扱いやすい改良版も見つかっています。通常のCas9が約1,300個のアミノ酸からなるのに対し、古細菌（アーキア）という微生物から見つかったCas12Fは約500個と、はるかに小型です。小さいということは、体の細胞に届けやすいという大きな利点になります。これらは無害とされるウイルス（アデノ随伴ウイルス）に組み込まれて体内に運ばれ、細胞自身がその設計図をもとにタンパク質を作り出す仕組みになっています。
どんな病気の治療を目指しているのか
このエピゲノム編集は、すでにさまざまな病気への応用が進められています。
高コレステロール
2025年、ある研究チームはマウスとサルを使った実験の成果を発表しました。悪玉コレステロールを増やすPCSK9というタンパク質の産生を、エピゲノム編集によって抑え込むという試みです。脂質ナノ粒子に包んで静脈から投与したところ、たった一度の注射でサルの悪玉コレステロール値が約70%も低下したと報告されています。
B型肝炎
2026年1月には、慢性的なB型肝炎ウイルスに感染した人を対象に、ウイルスを抑え込むエピジェネティックな治療の臨床試験が始まりました。世界保健機関（WHO）によれば、慢性B型肝炎の患者は世界で推定2億4,000万人にのぼり、肝不全や肝臓がんの原因にもなります。既存の薬ではウイルスを体内から完全に排除することが難しいため、新しいアプローチが期待されています。
難病（筋ジストロフィー）
顔や上半身から筋肉の問題が始まる「顔面肩甲上腕型筋ジストロフィー（FSHD）」という遺伝性の難病に対しても、エピゲノム編集による治療の臨床試験データが発表され始めています。長らく原因がよく分かっていなかったこの病気に、新たな治療の道が開かれつつあります。
期待とともに、慎重さも必要
エピゲノム編集は大きな可能性を秘めていますが、専門家は慎重に進めるべきだとも指摘しています。ある生命倫理の研究者は「エピジェネティックな制御は、発生や生殖において中心的な役割を果たしている」と述べ、こうした治療が安全に、そして予期せぬ影響を伴わずに届けられることを確認する必要があると強調しています。
遺伝子の「文字」を書き換えるのではなく、「スイッチ」を操作する——この繊細なアプローチは、これまで治療が難しかった病気に新たな光をもたらす可能性があります。同時に、生命の根幹に関わる技術だからこそ、科学的な検証と倫理的な議論を重ねながら、一歩ずつ進められていくことが求められています。
※本記事は一般的な科学情報の提供を目的としており、医学的アドバイスではありません。また、ここで紹介した治療法の多くは研究・臨床試験の段階にあり、確立された治療として利用できるものではありません。健康上の懸念がある場合は、医師にご相談ください。
本記事は、Nature誌のニュース記事「CRISPR’s next act: the companies editing the epigenome to treat disease」（Roxanne Khamsi著、2026年6月26日）を参考に、一般向けに解説したものです。原文（英語）はこちらからご覧いただけます。